Eine einmalige Infusion statt täglicher Tabletten: Mit der Gen-Schere CRISPR-Cas9 haben Forschende bei Patientinnen und Patienten mit schwer behandelbaren Fettstoffwechselstörungen die Blutfette über ein ganzes Jahr deutlich gesenkt. Die Ergebnisse der ersten Studie am Menschen wurden auf dem Kongress der European Society of Cardiology (ESC) 2026 vorgestellt und gleichzeitig im New England Journal of Medicine veröffentlicht.
Was wurde untersucht?
Die Therapie trägt den Namen CTX310 und stammt vom Schweizer Unternehmen CRISPR Therapeutics. Sie zielt auf das Gen ANGPTL3 in der Leber. Das Protein, das dieses Gen bildet, bremst den Abbau von Blutfetten. Menschen, die von Natur aus eine inaktive Variante tragen, haben auffallend niedrige Cholesterin- und Triglyzeridwerte – ohne erkennbare gesundheitliche Nachteile. Genau diesen „natürlichen Schutz“ soll die Gen-Schere nachahmen.
An der Phase-1-Studie nahmen 15 Personen mit Fettstoffwechselstörungen teil, die auf herkömmliche Medikamente nicht ausreichend ansprachen. Sie erhielten eine einzige Infusion in Dosierungen zwischen 0,1 und 0,8 mg/kg Körpergewicht, nach Vorbehandlung mit Kortison und Antihistaminika.
Die Ergebnisse nach zwölf Monaten
- LDL-Cholesterin: minus 52,5 % gegenüber dem Ausgangswert (höchste Dosis)
- Triglyzeride: minus 47,8 % (höchste Dosis)
- Sicherheit: keine schwerwiegenden Nebenwirkungen, die auf die Therapie zurückgeführt wurden
Bemerkenswert ist vor allem die Dauerhaftigkeit: Erste Zwei-Monats-Daten waren bereits im November 2025 veröffentlicht worden. Nun zeigt sich, dass der Effekt über ein Jahr stabil bleibt. Da die Leberzellen dauerhaft verändert werden, ist eine lebenslange Wirkung das erklärte Ziel.
Einordnung
Erstautor Dr. Luke Laffin von der Cleveland Clinic und sein Team sehen in der Methode einen möglichen Weg für Menschen, bei denen Statine und andere Lipidsenker nicht ausreichen. Zugleich gilt: Es handelt sich um eine kleine, frühe Studie. Die US-Arzneimittelbehörde FDA empfiehlt für Gen-Editing-Therapien eine Nachbeobachtung von 15 Jahren – erst dann lässt sich die Langzeitsicherheit wirklich beurteilen. Ob die Senkung der Blutfette auch Herzinfarkte und Schlaganfälle verhindert, muss in größeren Studien gezeigt werden.
Wichtig für die Bewertung: Die Studie wurde von CRISPR Therapeutics finanziert.
Wie geht es weiter?
CTX310 wird inzwischen in einer Phase-1b-Studie bei schwerer Hypertriglyzeridämie und therapieresistenter Hypercholesterinämie geprüft – auch in den USA. Neue Daten sollen als „Late-Breaking Science“ auf den Scientific Sessions der American Heart Association am 9. November 2026 präsentiert werden. Parallel entwickelt das Unternehmen weitere Leber-Editierungen, etwa gegen Lipoprotein(a) und gegen therapieresistenten Bluthochdruck (CTX340).
Hinweis: Dieser Artikel dient der allgemeinen Information und ersetzt keine ärztliche Beratung. CTX310 ist eine experimentelle Therapie und nicht zugelassen.
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