CRISPR
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Cholesterin per Gen-Schere senken: CRISPR-Therapie CTX310 wirkt auch nach einem Jahr
Eine einzige Infusion, die das Gen ANGPTL3 in der Leber abschaltet, senkt LDL-Cholesterin und Triglyzeride dauerhaft. Die Ein-Jahres-Daten der ersten Studie am…
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Casgevy: Erste CRISPR-Therapie jetzt auch für Kinder ab zwei Jahren zugelassen
Die US-Zulassungsbehörde FDA hat die Gentherapie Casgevy gegen Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie auf Kinder ab zwei Jahren erweitert. Ein Überblick über Wirkung, Verbreitung,…
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Maßgeschneiderte Gen-Schere: Wie Baby KJ die Zulassung seltener Therapien verändert
In nur sechs Monaten entwickelten Ärzte eine CRISPR-Therapie für ein einziges Kind. Jetzt schafft die FDA mit dem „Plausible Mechanism Framework“ einen…
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