Knapp drei Jahre nach der weltweit ersten Zulassung eines CRISPR-Medikaments erreicht die Gen-Schere die Kinderheilkunde: Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat im Juli 2026 den Einsatz von Casgevy (Exagamglogen autotemcel, kurz exa-cel) auf Kinder ab zwei Jahren mit Sichelzellkrankheit oder transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie ausgeweitet.
Wie Casgevy funktioniert
Beide Erkrankungen beruhen auf Fehlern im Gen für das Erwachsenen-Hämoglobin. Casgevy setzt an einem cleveren Umweg an: Den Patientinnen und Patienten werden blutbildende Stammzellen entnommen. Im Labor schaltet CRISPR-Cas9 einen genetischen Schalter (BCL11A) aus, der normalerweise nach der Geburt die Bildung von fetalem Hämoglobin stoppt. Nach einer Chemotherapie zur Vorbereitung erhalten die Betroffenen ihre veränderten Zellen zurück – und bilden wieder fetales Hämoglobin, das die Funktion des defekten Erwachsenen-Hämoglobins übernimmt.
Was die Studien zeigen
In den Zulassungsstudien waren 16 von 17 auswertbaren Personen mit Sichelzellkrankheit anschließend frei von schmerzhaften Gefäßverschluss-Krisen. Bei der Beta-Thalassämie benötigten 25 von 27 Behandelten keine regelmäßigen Bluttransfusionen mehr. Nach Angaben der Hersteller CRISPR Therapeutics und Vertex könnten durch die Erweiterung auf jüngere Kinder rund 5.500 zusätzliche Patientinnen und Patienten infrage kommen.
Verbreitung und Kosten
- Casgevy ist inzwischen in 39 Ländern in Nordamerika, Europa und dem Nahen Osten zugelassen.
- In Deutschland wurde im Mai 2026 eine Erstattung für Patientinnen und Patienten ab zwölf Jahren erreicht.
- Für die Altersgruppe 5 bis 11 Jahre liegen Zulassungsanträge u. a. in Großbritannien und Saudi-Arabien vor.
- Der Listenpreis in den USA liegt bei rund 2,2 Millionen US-Dollar.
- Der Umsatz stieg im zweiten Quartal 2026 auf 76 Millionen US-Dollar – ein Zeichen, dass die Behandlung langsam in der Versorgung ankommt.
Die Grenzen
Trotz der Erfolge bleibt die Therapie aufwendig: Sie ist nur in spezialisierten Zentren möglich, erfordert eine Stammzellentnahme und eine belastende Chemotherapie (Konditionierung), die u. a. die Fruchtbarkeit beeinträchtigen kann. Für Familien bedeutet das wochenlange Klinikaufenthalte. Die Forschung arbeitet deshalb an Verfahren, bei denen die Gen-Schere direkt im Körper wirkt – ohne Zellentnahme und ohne Chemotherapie.
Fazit
Die Ausweitung auf Kleinkinder ist ein wichtiger Schritt: Je früher die Erkrankung gestoppt wird, desto weniger Organschäden können entstehen. Gleichzeitig zeigen Preis und Aufwand, dass der Zugang zur Gen-Schere weltweit noch sehr ungleich verteilt ist – gerade in Regionen, in denen die Sichelzellkrankheit am häufigsten ist.
Hinweis: Dieser Artikel dient der allgemeinen Information und ersetzt keine ärztliche Beratung.
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