Nach dem Auge könnte das Gehirn das nächste Organ sein, in dem Forschende die partielle Reprogrammierung testen. Das Unternehmen YouthBio Therapeutics aus Seattle hat für seine Alzheimer-Gentherapie YB002 eine positive Rückmeldung der US-Arzneimittelbehörde FDA erhalten.
Der Ansatz
YB002 soll im Gehirn vorübergehend sogenannte Yamanaka-Faktoren bilden lassen – Eiweiße, die Zellen in einen jüngeren Zustand zurückversetzen können. Anders als bei einer vollständigen Reprogrammierung soll die Zelle dabei ihre Identität als Nervenzelle behalten. Ziel ist, altersbedingte epigenetische Veränderungen umzukehren, die nach heutiger Vorstellung zur Entstehung von Alzheimer beitragen.
Die Datenlage
- In einer gemeinsamen Studie mit dem Reprogrammierungsforscher Alejandro Ocampo (Universität Lausanne) milderte YB002 den geistigen Abbau bei alten, gesunden Mäusen.
- In weiteren Alzheimer-Mausmodellen konnte partielle Reprogrammierung nach Angaben des Unternehmens Krankheitsmerkmale zurückdrängen, die epigenetische Alterung bremsen und Gedächtnis und Lernen verbessern.
- Im Rahmen eines frühen Beratungsgesprächs (INTERACT) bestätigte die FDA schriftlich, dass die vorhandenen präklinischen Daten die biologische Aktivität stützen und eine erste Studie am Menschen grundsätzlich rechtfertigen.
Wie geht es weiter?
Bevor Patientinnen und Patienten behandelt werden können, muss YouthBio noch Herstellungsprozesse etablieren, Toxikologiestudien durchführen und einen formalen Antrag auf klinische Prüfung stellen. Einen Zeitplan für den Studienbeginn nennt das Unternehmen nicht.
Einordnung
Die Rückmeldung der FDA ist ein wichtiges Signal, aber keine Genehmigung einer Studie. Gentherapien im Gehirn sind technisch anspruchsvoll: Die Genfähre muss die richtigen Zellen erreichen, und die Aktivität der Faktoren muss streng kontrolliert werden, um unerwünschte Zellveränderungen zu vermeiden. Die Wirksamkeitsdaten stammen bislang aus Mäusen und Unternehmensangaben. Ob sich Alzheimer beim Menschen über die Verjüngung des Epigenoms beeinflussen lässt, ist eine offene – aber spannende – Frage.
Hinweis: Dieser Artikel dient der allgemeinen Information und ersetzt keine ärztliche Beratung. YB002 ist eine experimentelle Therapie.
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